CRISPR cas9 基因編輯技術(shù)能利用分子剪刀Cas9酶來(lái)切割我們想要去切割的DNA,隨后我們就能夠粘貼DNA來(lái)替代我們想要移除的DNA信息,Cas9能通過一種特殊的“向?qū)?來(lái)識(shí)別人類基因組中的特殊基因片段。Cas9能在機(jī)體中存在數(shù)小時(shí)乃至數(shù)周,其在體內(nèi)能夠剪切并且粘貼其它的基因 片段或者DNA目標(biāo)片段。
CRISPR cas9 基因編輯能否使用不同的剪刀?
目前解決這個(gè)問題有以下幾種選擇,其中一個(gè)選擇就是從機(jī)體中分離出研究人員想要編輯的細(xì)胞,然后重新注入研究人員進(jìn)行正確編輯過的細(xì)胞。比如,研究人員就能從體內(nèi)分離出對(duì)殺死癌細(xì)胞至關(guān)重要的淋巴細(xì)胞(白細(xì)胞),隨后利用CRISPR技術(shù)進(jìn)行修飾就能增強(qiáng)淋巴細(xì)胞的抗癌特性。這些細(xì)胞的DNA能被詳細(xì)測(cè)序,而且只有被進(jìn)行準(zhǔn)確特異性基因編輯的細(xì)胞才會(huì)被選擇出來(lái),并且重新輸回到患者體內(nèi)來(lái)殺滅癌細(xì)胞。
雖然這種策略對(duì)于從體內(nèi)分離出來(lái)的細(xì)胞是有效的,但一些諸如神經(jīng)元和肌肉等細(xì)胞是無(wú)法從體內(nèi)分離出來(lái)的,利用Cas9剪刀就無(wú)法對(duì)這些類型的細(xì)胞進(jìn)行編輯。值得慶幸的是,研究人員還發(fā)現(xiàn),其它CRISPR系統(tǒng)或許并不需要對(duì)DNA進(jìn)行切割,而有些CRISPR系統(tǒng)僅能對(duì)RNA進(jìn)行切割,而并非是DNA。
RNA在被降解之前,其會(huì)在細(xì)胞的一段特定的時(shí)間內(nèi)存在,隨后才會(huì)被降解,這就能幫助研究人員很好地控制CRISPR系統(tǒng)的使用和持續(xù)時(shí)間,目前研究人員發(fā)現(xiàn),CRISPR cas9 基因編輯技術(shù)能夠成功治療癡呆癥的小鼠,類似地,一些CRISPR系統(tǒng)還能改變DNA的堿基,而并非對(duì)其進(jìn)行切割,這種CRISPR技術(shù)就能成功用于糾正誘發(fā)某些疾病的特殊突變,比如小鼠的遺傳性耳聾等。
簡(jiǎn)言之,在臨床上使用CRISPR cas9 基因編輯之前,研究人員還需要深入了解更多Cas9剪刀在細(xì)胞中的作用。
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