1. 腫瘤精準(zhǔn)化用藥和靶向藥物的研究進展。
目前已經(jīng)批準(zhǔn)了數(shù)十種靶向治療藥物，靶向藥物已經(jīng)被廣泛用于多種惡性腫瘤疾病的治療。截至2015年靶向藥物市場已經(jīng)超過430億美元，其市場的大幅增長也吸引了更多的制藥企業(yè)投身于靶向藥物的研發(fā)。
但腫瘤的異質(zhì)性是其重要的特點，即使是同一個部位的腫瘤，不同患者的腫瘤突變情況也千差萬別。如果不進行檢測和針對性用藥，腫瘤藥物的有效率僅為20%。因此目前已經(jīng)*腫瘤精準(zhǔn)化用藥是發(fā)展趨勢。但是癌癥精準(zhǔn)化用藥還存在以下難點：⑴ 擁有明確治療靶點的腫瘤只占少數(shù)比例。⑵ 大部分腫瘤患者檢測不到有價值的藥物治療靶點。⑶ 靶向藥物容易產(chǎn)生耐藥性等。
2. 高通量大規(guī)模遺傳篩選技術(shù)是以上難題的解決方案之一。
目前高通量篩選是發(fā)現(xiàn)藥物作用靶點或?qū)ふ矣行е委熕幬锏挠行侄?。高通量篩選，可以在同一時間對數(shù)以千萬的樣品進行檢測，幅度地縮短了新藥和藥物新靶點發(fā)現(xiàn)的時間。
SiRNA和CRISPR技術(shù)是現(xiàn)代生命科學(xué)領(lǐng)域偉大的發(fā)現(xiàn)。siRNA可以對特定基因產(chǎn)生敲低
（knockdown）效果。而CRISPR/Cas9更是可以在基因組水平上對特定基因進行敲除、基因編輯和
激活。我們這個講座主要介紹遺傳篩選文庫技術(shù)的原理。同時介紹其結(jié)合大規(guī)模細(xì)胞篩選和高通量深度測序技術(shù)，在篩選和揭示復(fù)雜信號網(wǎng)絡(luò)調(diào)控、尋找藥物靶點和制定聯(lián)合用藥方案中的應(yīng)用。