來自一家名為“ALNYLAM”的生物技術公司的研究人員在11日出版的《自然》雜志上報告說，他們通過轉基因技術 在RNA（核糖核酸）干擾技術的研究上取得了突破，為治療糖尿病 、癌癥等疾病帶來了希望。

RNA干擾是一種由雙鏈RNA誘發(fā)的“基因沉默”。在此過程中，致病細胞中與雙鏈RNA有同源序列的信使RNA被降解，從而抑制了致病基因的表達。RNA干擾技術在探查基因功能和治療人類疾病方面有廣闊的應用前景。目前，科學家已經開始研究利用該技術治療常見的眼病黃斑變性。

不過，尚有幾個難題阻礙著該技術發(fā)展。首先，科學家還沒找到一種方便快捷的方法，使RNA*在患者體內的有效部位進行。比如說，在治療黃斑變性時，科學家可以直接對患者眼部進行治療，而對于其他一些疾病就沒有這么簡單。其次，科學家無法肯定這種療法是否會影響目標基因以外的其他基因，引發(fā)副作用。

該公司設在德國庫爾姆巴赫的實驗室的研究人員介紹說，他們zui近進行的實驗為RNA干擾技術的發(fā)展前景帶來了希望。研究人員進行此項研究的目的是降低實驗鼠體內“有害”膽固醇的比例。研究中，他們通過轉基因技術 ，向雙鏈RNA細胞上添加了一個膽固醇分子。由于動物體內生成膽固醇的分子表面都有膽固醇受體，因此雙鏈RNA注射到老鼠體內后，就可以直接進入位于肝和小腸中產生膽固醇的分子內。實驗結束后，老鼠體內“有害”膽固醇的比例下降了44%。研究人員又對老鼠體內與研究無關的幾個基因進行了測定，發(fā)現(xiàn)它們未受到任何影響。

該公司負責人在接受英國媒體采訪時說，“我們認為這項研究是RNA干擾技術發(fā)展*歷史性的進步。”他表示，該公司將以類似的方法，用RNA干擾技術治療糖尿病 、肥胖和癌癥。

其他專家也肯定了此項研究的價值。不過，他們指出，該公司在對患者進行臨床試驗之前，還必須克服幾個實際困難。用于老鼠體內的RNA劑量很高，一方面成本高昂，另一方面也不適用于人。另外，研究人員現(xiàn)在還無法確定患者進行RNA干擾的頻率。

據《自然》雜志11月10日報道：科學家zui近通過對老鼠的實驗發(fā)現(xiàn)RNA 干預療法有助于降膽固醇含量。

科學家利用小片的遺傳物質來阻礙干預老鼠體內的一種特殊基因，而結果表明實驗老鼠體內的膽固醇含量明顯下降。這一證明也表明了核糖核酸干預療法（ RNA i/Index.shtml">RNA i）可以用來治療大范圍的許多疾病。 RNAi 療法的運作方式是通過植入微小的RNA 分子來激活一種特定的細胞，以此阻止相關基因。例如，可以利用這一療法控制一種產生有害蛋白質的基因。科學家已經開始利用這一療法對一種稱為黃斑變性的眼科疾病進行臨床試驗。

但是科學家一直以來都困惑于找出一種zui方便有效的方法來把RNA 分子送入患者體內的合適位置。在黃斑變性的臨床試驗中，醫(yī)生竟然直接把藥物注射入眼球。

zui近這一難題已被來自于Alnylam生物公司研究人員解決。至少他們已經研究出治療高膽固醇的有效方法。研究人員改良了用來進行干預療法的RNA 分子，他們把RNA 分子附在一個膽固醇分子上。當研究人員把這種改良后的RNA 分子注入老鼠體內后，他們發(fā)現(xiàn)實驗鼠體內的有害膽固醇含量下降了44%。這一實驗成果發(fā)表在了本周的《自然》雜志上。

對于RNA 干預療法的另一種擔心是這種療法會不會影響其它的基因，帶來負面效應。研究人員檢測了與目標基因無關的幾種基因的行為，發(fā)現(xiàn)它們并沒有受到影響。

該公司對這一結果非常滿意。Alnylam公司的老板約翰?曼拉岡諾爾說道：“我認為我們的研究工作在RNA 干預療法的發(fā)展中具有歷史意義，這將為我們開辟一個潛在的新的藥物領域。”他還指出該公司的目標是研發(fā)類似的療法來治療其它的疾病，例如糖尿病 、肥胖癥和癌癥等等。

其它的研究人員也認可這種新的辦法為RNA 干預療法走進臨床應用掃清了一個主要的障礙。加利福尼亞州貝克曼研究所的分子生物學家約翰?羅斯說道：“這是一個相當簡單的解決辦法，卻為該領域原本可能會非常棘手的問題掃清障礙。”但是他也指出Alnylam公司還需要克服許多的實際困難，然后才能把對老鼠的實驗轉用到患者身上。在老鼠身上注入的藥物劑量很高，直接用于治療患者將會非常的昂貴和不可行。而且患者需要多久就注射一次這種藥物還不能確定，或許還可以用其它的方式把藥物送入人體。

Alnylam表示他們正在致力于攻克這幾個問題。他們希望在未來能夠設計出更的分子以減少藥劑量。同時，他們已經決定向美國食品與藥物管理局提交一份臨床實驗計劃，該計劃將利用 RNA 療法來治療眼科疾病。如果計劃能夠通過，Alnylam公司將會是第三個要求聯(lián)邦政府許可RNA i干預療法的企業(yè)。